Ένας εθελοντής στη Νέα Ζηλανδία έγινε ο πρώτος άνθρωπος που υποβλήθηκε σε επεξεργασία γονιδίων προκειμένου να μειωθεί η χοληστερόλη στο αίμα του, ένα βήμα που μπορεί να προμηνύει την ευρεία χρήση της τεχνολογίας για την πρόληψη των καρδιακών προσβολών.
Το πείραμα, μέρος μιας κλινικής δοκιμής της αμερικανικής εταιρείας βιοτεχνολογίας Verve Therapeutics, περιελάμβανε την έγχυση μιας έκδοσης του εργαλείου γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR προκειμένου να τροποποιηθεί ένα μόνο γράμμα του DNA στα ηπατικά κύτταρα του ασθενούς.
Πρόκειται για μια πρωτοποριακή μέθοδο που θα μπορούσε ενδεχομένως να σώσει εκατομμύρια ανθρώπους από καρδιαγγειακές παθήσεις και καρδιακές προσβολές, όπως αναφέρει το MIT Technology Review.
Σύμφωνα με την εταιρεία, αυτή η επεξεργασία θα μπορεί να μειώσει μόνιμα τα επίπεδα της «κακής» LDL χοληστερόλης ενός ατόμου, του λιπαρού μορίου που προκαλεί απόφραξη και σκλήρυνση των αρτηριών με την πάροδο του χρόνου.
«Το VERVE-101 είναι ένα φάρμακο γονιδιακής επεξεργασίας, το οποίο έχει σχεδιαστεί για να κάνει μια απλή ορθογραφική αλλαγή στο DNA του ήπατος ώστε να απενεργοποιεί ένα γονίδιο που προκαλεί ασθένεια», δήλωσε ο ερευνητής γονιδίων και ιδρυτής της Verve Therapeutics, Sekar Kathiresan.
Είναι η πρώτη φορά που μια τεχνική που ονομάζεται «επεξεργασία βάσεων»- μια νέα εκδοχή της γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR που αντικαθιστά γράμματα του DNA αντί να κόβει συνολικά τα γονίδια- χρησιμοποιείται σε ανθρώπους.
«Από όλες τις διαφορετικές επεξεργασίες γονιδιώματος που βρίσκονται σε εξέλιξη, αυτή θα μπορούσε να έχει τον πιο μεγάλο αντίκτυπο λόγω του αριθμού των ανθρώπων που θα μπορούσαν να επωφεληθούν», δήλωσε ο Έρικ Τόπολ, καρδιολόγος και ερευνητής στο Scripps Research, ο οποίος δεν συμμετείχε στην έρευνα.
Η Verve ελπίζει τώρα να πραγματοποιήσει κλινική δοκιμή στην οποία θα συμμετάσχουν περίπου 40 ενήλικες ασθενείς με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (HefH), μια κληρονομική γενετική διαταραχή που προκαλεί επικίνδυνα υψηλά επίπεδα χοληστερόλης, ώστε να αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα της ένεσης.
Δεν υπάρχουν σχόλια :
Δημοσίευση σχολίου